암종 가리지 않는 ‘만능항암제’ 로슈의 로즐리트렉 FDA 품목허가

미국식품의약국(FDA)이 암종에 상관없이 특정 유전자를 목표로 한 표적항암치료제 ‘로즐리트렉'(성분 엔트렉티닙)을 승인했다. FDA는 혁신적인 유전자 표적항암제 개발을 장려한다고 밝혀 향후 유전자 표적항암제에 대한 품목허가가 증가할 것으로 보인다.

FDA는 지난 15일(현지시간) 치료법이 없는 신경성 티로신수용체키나제(NTRK) 융합 유전자를 가진 성인 및 청소년 암환자를 대상으로 한 로즐리트렉에 대해 신속 승인했다. 로즐리트렉은 스위스에 본사를 둔 다국적 제약사 로슈의 일원인 제넨텍이 개발한 표적항암제로 이번 FDA승인은 지난6월 일본 후생노동성(MHLW)에 이은 두번째 품목허가다.

이번 허가에 대해 네드 샤플리스 FDA국장 대행은 “암 조직과 무관하게 치료가 가능한 혁신적이고도 흥미로운 시대가 열렸다”며 “정확한 약물전달이 가능한 효과적인 신약개발을 위해 바이오마커 활용이 발전하고 있다”고 설명했다. 또한 “신속승인 절차를 통해 정밀하고 효과적인 표적항암제 개발을 지원한다”며 암치료와 기타 전반적인 질병 유형에 걸처 표적화된 혁신을 장려하기 위해 전념하고 있다”고 덧붙였다.

FDA가 특정 종양이 아닌 일반적인 바이오마커를 목표로 하는 항암제에 품목허가를 내준 것은 이번이 세번째다. 이번 승인은 FDA가 승인한 ‘조직에 구애받지 않는’ 항암제로 지난 2018년 10월 발표한 표적치료제 개발에 관한 가이드에 따른 것으로 보인다. 앞서 2017년에 고빈도 현미부수체불안정(MSI-H) 유전자 또는 복제실수교정결핍(dMMR) 유전자가 있는 환자에 대해 ‘키트루다'(성분 펨브롤리맙)을 승인했고, 2018년에는 NTRK 유전자가 확인된 환자에 대해 ‘비트락비'(성분 라로트렉티닙)를 허가했다.

미국 머크가 보유한 키트루다는 다양한 적응증 확보로 올해 상반기에만 1억4000만달러(약 1696억원) 매출을 올린 블록버스터 항암제다. 블름버그는 2023년 키트루다 매출을 193억달러(약 22조7855억원)로 머크 전체 매출의 37%를 차지할 것으로 예상했다. 반면 바이엘사의 비트락비는 지난달 26일 유럽의약청(EMA)으로부터 승인권고를 받는 등 아직 미국 외 주요시장에서 본격적인 매출이 발생하지 않은 상태다.

FDA는 NTRK 유전자 양성인 암환자 54명을 대상으로 진행된 4건의 임상시험을 토대로 평가했다. 시험결과 객관적반응률(ORR)은 57%로 7.4%에서는 완전 소멸됐다. 치료에 반응을 보인 환자 31명 중 61%는 9개월 이상 종양이 줄어든 것으로 확인됐다. 암 발생 위치는 폐, 침샘, 유방, 갑상선, 대장이었다.

로슈는 지난 6월 일본에서 로즐리트렉에 대한 승인 획득 당시 NTRK 유전자 양성 환자를 식별할 진단 프로그램(Foundation One CDx)를 출시 예정이라고 밝혔다.

FDA는 로즐리트렉에 대해 ROS-1양성 전이성 비소세포폐암에 대해서도 품목허가를 승인했다. ROS-1 양성 폐암환자 51명을 대상으로 ORR은 78%를 보였으며 5.9%의 환자에서 종양이 완전 소멸됐다. 약물에 반응을 보인 환자 40명 중 55%의 환자는 12개월 이상 종양이 줄어든 결과를 보였다.

한편, 로슈는 국내에도 로즐리트렉 출시를 준비중인 것으로 알려졌다. 한국로슈에 따르면 2015년부터 삼성서울병원, 신촌세브란스 병원 등 6개의 주요 의료기관에서 45명의 환자를 대상으로 엔트렉티닙(제품 로즐리트렉) 임상1/2상 및 임상3상이 진행중이다. 또한 이미 식약처로부터 지난 4월 ROS-1 양성 비소세포폐암 그리고 5월에는 NTRK 양성 고형암에 대해 희귀의약품으로 지정 받았다.